Terapia Génica de Enfermedades Renales y Estudio de la Acetilación N-terminal de Proteínas

El Grupo de Terapia Génica de Enfermedades Renales y Estudio de la Acetilación N-terminal de Proteínas centra su investigación en dos líneas:

• Acetilación N-terminal de proteínas: estudio molecular de procesos de desregulación de las proteínas y patologías asociadas a estos procesos. Nuestro grupo ha comprobado que la actividad de la acetiltransferasa aminoterminal NatB acetila la metionina inicial siempre que precede a cualquiera de estos 4 aminoácidos: Glu, Asp, Asn, Gln. La enzima NatB es esencial para que el citoesqueleto de actina se organice y funcione correctamente. Su inhibición bloquea la motilidad celular afectando a la función de uno de sus sustratos: la tropomiosina. A su vez, hemos observado su relación con el hepatocarcinoma, identificado moléculas pequeñas capaces de inhibirNatB, con las que poder desarrollar terapias antitumorales y antimetastásicas.
   
• Terapia génica renal: un gran número de enfermedades renales tienen su origen en deficiencias o mutaciones en un solo gen (monogénicas). El reto está en transportar el material genético a las diferentes células del riñón. Los mejores transportadores con los que contamos son los basados en vectores virales basados en virus adenoasociados (AAV) que han demostrado su eficacia en llegar al riñón mediante rutas de administración y sistemas de liberación apropiados.