Nuestros profesionales
Dra. Carmen Unzu
Investigadora principal del grupo de Terapia Génica para Hipoacusias Hereditarias e Ingeniería de AAVs. Interés por el desarrollo de vectores adeno-asociados para terapia génica de enfermedades raras.
Trayectoria profesional
- Licenciada en Bioquímica por la Universidad de Navarra en 2008. Doctora en Bioquímica por la misma universidad en 2012, con especialización en el desarrollo de vectores virales no integrativos para el tratamiento de enfermedades raras hepáticas.
- Estancia postdoctoral en la Universidad de Ginebra-UNIGE y la Escuela Politécnica Federal de Lausanne-EPFL (Suiza) (2013-2017)
- Senior Scientist en Harvard Medical School/Mass Eye and Ear (Boston, USA) (2017-2019)
- Associate Director of Preclinical Research en la biotech Apic Bio (Cambridge, USA) (2019-2021)
ÁREAS DE INVESTIGACIÓN
Desarrollo preclínico de terapias génicas basadas en AAV en el ámbito académico y biotech.
Una de ellas, rAAV5.PBGD, tratamiento para la Porfiria Aguda Intermitente, llegó a ensayo clínico I/II (NCT02082860).
Desarrollo de un método novedoso patentado para generar progenitores hepáticos para terapias avanzadas.
Participación en más de 18 artículos científicos en revistas internacionales.
Co-inventora en 4 patentes. Una de ellas en explotación.
Participación en mas de 15 proyectos de investigación competitivos financiados por entidades públicas como el Ministerio de Ciencia e Innovación, el Instituto de Salud Carlos III o la Unión Europea, así como fundaciones y empresas privadas como la Fundación Louis-Jeantet, Novartis Health Foundation o Pfizer.
ÁREAS DE INTERÉS
Optimización de vectores AAV para reducir su inmunogenicidad.
Estudio de los mecanismos de los efectos adversos de la terapia génica basada en AAV en pacientes.
Desarrollo preclínico de terapia génica de precisión basada en AAV.
Actividad
Como docente
Tutora en el Master en Investigación Biomédica de la Universidad de Navarra.
Co-directora de 4 tesis doctorales y 3 trabajos de fin de master.
Ponente invitada en 5 cursos/simposios durante los últimos 5 años.
Miembro del comité de Divulgación de Ciencia para Pacientes de la Sociedad Americana de Terapia Celular y Génica (ASGCT).
Últimas publicaciones científicas
- Systemic messenger RNA replacement therapy is effective in a novel clinically relevant model of acute intermittent porphyria developed in non-human primates 04-oct-2024 | Revista: Gut
- Understanding and Tackling Immune Responses to Adeno-Associated Viral Vectors 14-sep-2023 | Revista: Human Gene Therapy