Desarrollo de fármacos y nuevas terapias

“Investigamos en aquellas áreas terapéuticas que pueden proporcionar nuevos tratamientos farmacológicos para nuestros pacientes”.
ANTONIO PINEDA-LUCENA
DIRECTOR DE INVESTIGACIÓN TRASLACIONAL

Avanzamos en el conocimiento de nuevas estrategias terapéuticas

Desde su descubrimiento hasta la aplicación real en el tratamiento de las enfermedades de los pacientes, nuestra investigación culmina en el desarrollo de nuevas terapias, fármacos y herramientas diagnósticas. 

  • Receptores de células T específicos de Glypican 3 para terapia adoptiva de células T

    Target: GPC3

    Las terapias basadas en la transferencia celular adoptiva de células T modificadas genéticamente con receptores de células T (TCR) específicos para el tumor son muy prometedoras para el tratamiento del cáncer sólido, ya que los TCR pueden cubrir una amplia gama de antígenos diana, incluidos los antígenos asociados al tumor (TAA) y los derivados de las mutaciones somáticas individuales del paciente. En este contexto:

    • La terapia con TCRs dirigidos a TAA compartidos puede ser fácilmente explotada en la inmunoterapia del cáncer. Sin embargo, los TCR de alta afinidad específicos para los TAA no están disponibles directamente en los repertorios inmunitarios humanos, ya que los mecanismos de tolerancia central han agotado las células T con TCR de alta afinidad para los autoepítopos.
    • Los ratones transgénicos que expresan moléculas HLA son una excelente fuente de TCR de alta afinidad contra los TAA, ya que los ratones carecen de tolerancia a los antígenos humanos.
    • Utilizando ratones transgénicos HLA, se han desarrollado TCRs de alta afinidad contra TAA y estos TCRs murinos han mostrado una respuesta antitumoral efectiva en ensayos clínicos.
    • El glypican-3 (GPC3) es un TAA interesante para la terapia de células T adoptivas, ya que es indetectable en el tejido adulto normal pero se expresa fuertemente en ciertos tumores.

    Indicación: Carcinoma hepatocelular, carcinoma de células claras de ovario, melanoma, carcinoma de células escamosas de pulmón, hepatoblastoma, tumor de Wilms, tumores del saco vitelino, entre otros.

    • Keywords:
    • Cáncer
    • ,
    • Terapia celular
    • Early Discovery
    • Discovery
    • Preclinical
    • Clinical
    • Diagnostics
  • FOXP3, Inhibitors of FOXP3 Transcription Factor for cancer therapy

    Target: Disruption of FOXP3 dimerization

    Immunoregulatory function of T regulatory cells (Treg) may hinder the induction of immune responses against cancer and infectious agents.

    FOXP3 transcription factor is essential for the specification and maintenance of Treg cells and it is considered its “master regulator”.

    • Keywords:
    • Inmunoterapia
    • ,
    • Cáncer
    • ,
    • Inmunorregulación
    • Early Discovery
    • Discovery
    • Preclinical
    • Clinical
    • Diagnostics
  • Cancer ViroTherapy. Semliki Forest Virus: Un eficiente vector de ARN autorreplicativo para la terapia del cáncer

    Target: Inmune response

    La combinación de inmunoterapia y viroterapia, mediante el uso de virus oncolíticos, ha demostrado ser muy prometedora en la terapia del cáncer.

    Los vectores del virus Semliki Forest (SFV) se basan en un ARN autorreplicante que constituye una herramienta prometedora para la terapia del cáncer debido a varias propiedades intrínsecas que incluyen altos niveles de expresión, inducción de respuestas de interferón (IFN) de tipo I y apoptosis en las células tumorales.

    Se han desarrollado vectores de SFV capaces de expresar proteínas inmunoestimuladoras, como la interleucina-12 (IL-12) o el IFNα.

    • Keywords:
    • Inmunoterapia
    • ,
    • Cáncer
    • ,
    • Virus Oncolíticos
    • ,
    • Semliki Forest Virus
    • Early Discovery
    • Discovery
    • Preclinical
    • Clinical
    • Diagnostics
  • CM-3132. Gene therapy for Dravet Syndrome

    Target: SCN1A

    • El síndrome de Dravet (SD) es una encefalopatía grave caracterizada por convulsiones refractarias de inicio infantil, asociadas a alteraciones intelectuales, conductuales y motoras, así como a un mayor riesgo de muerte súbita. En la mayoría de los casos (~90%), la base genética es la haploinsuficiencia causada por mutaciones en el gen SCN1A, que codifica un canal de Na+ dependiente de voltaje de tipo 1 (Nav1.1).
    • Los fármacos antiepilépticos actuales tienen una eficacia limitada en el SD, a pesar de la agresiva terapia combinada.
    • Debido a la compleja fisiopatología del SD, los enfoques etiológicos como la terapia génica tienen posibilidades únicas de obtener una mejora global en la vida de estos pacientes.
    • Los vectores de adenovirus dependientes de la ayuda (HD-AdV) son herramientas muy prometedoras para la administración de genes terapéuticos, ya que presentan una alta capacidad de clonación (>30 Kb), y combinan la expresión a largo plazo con una alta eficiencia de transducción.

    • Keywords:
    • Terapia génica
    • ,
    • Síndrome de Dravet
    • ,
    • Encefalopatías
    • ,
    • Enfermedades raras
    • Early Discovery
    • Discovery
    • Preclinical
    • Clinical
    • Diagnostics