Investigación en enfermedades raras

Existen más de 7.000 enfermedades raras. Son patologías poco frecuentes para las que no existe cura o un tratamiento eficaz. Generalmente, son crónicas y degenerativas, pudiendo ser graves e invalidantes.

La mayoría tienen un origen genético y más de la mitad afectan a niños. 

En la Unión Europea afectan a entre 27 y 36 millones de personas (6-8% de la población). En España, son más de 3 millones los afectados.

En el Cima Universidad de Navarra investigamos para comprender el origen y desarrollo de estas enfermedades y diseñar estrategias novedosas para su tratamiento. Nuestras innovaciones en terapia génica ya han llegado a ensayos clínicos.

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Enfermedades raras que investigamos

ENFERMEDAD RARA DE LA SANGRE


Icono blanco microscopio
El paciente, en el centro de nuestra investigación
 

 

Entender los mecanismos celulares y moleculares que provocan las distintas enfermedades raras que investigamos.


ldentificar nuevas mutaciones genéticas o dianas terapéuticas específicas de estas patologías.


Desarrollar vectores de terapia génica eficientes y seguros para el tratamiento de enfermedades severas.


Diseñar nuevas terapias avanzadas genéticas y celulares.


Innovar en productos biotecnológicos que puedan trasladarse a ensayos clínicos.

 

Nuestros programas y plataformas de investigación

La investigación del Cima es multidisciplinar, realizada por equipos de profesionales procedentes de diversos ámbitos que colaboran con los profesionales clínicos de la Clínica Universidad de Navarra.