Agenda del Cima Universidad de Navarra
miércoles
Sesión General Cima. Terapia Génica de Enfermedades Raras: "AVV Gene Therapy: A 40-year journey"
Sesión General Cima 2023-2024
Ponencia titulada "AVV Gene Therapy: A 40-year journey" a cargo del Dr. Jude Samulski, catedrático de Farmacología en el Centro de Terapia Génica, Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill (EEUU). También es presidente, director científico y cofundador de Asklepios BioPharmaceutical, Inc y presidente y director científico de la Columbus Children Foundation (CCF).
Lugar: Salón de actos, Cima.
Biografía del Dr. Samulski
R. Jude Samulski es catedrático de Farmacología en el Centro de Terapia Génica, Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill (EEUU) y presidente, director científico y cofundador de Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio, empresa de terapia génica centrada en desarrollar productos clínicos para una amplia gama de trastornos del sistema nervioso central, neuromusculares, metabólicos y cardiovasculares.)
Samulski es doctor en microbiología médica e inmunología por la Universidad de Florida. Su trabajo de posgrado (1978-82) demostró el primer uso del AAV como vector vírico. Los virus adenoasociados (AAV por sus siglas en inglés) son virus inofensivos muy novedosos en terapia génica porque no causan enfermedades en humanos y no son inmunogénicos. Se emplean como vectores o “vehículos” capaces de transportar a las células la información correcta o necesaria para tratar la enfermedad.
En total, el Dr. Samulski ha trabajado con AAV durante 40 años, y durante 25 años fue director del Centro de Terapia Genética de la Universidad de Carolina del Norte. Ha fundado varias empresas biotecnológicas en terapia génica.
A su vez, es asesor y consultor de terapia génica para la Agencia Americana de Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y presidente y director científico de la Columbus Children Foundation (CCF), una fundación dedicada a acelerar el acceso equitativo a las soluciones de terapia génica más eficaces para los niños con enfermedades genéticas ultra raras.
Reconocido por su trabajo en la investigación en enfermedades raras, el Dr. Samulski ha introducido terapias en ensayos clínicos humanos para la hemofilia, la distrofia muscular de Duchenne, la neuropatía axonal gigante, la enfermedad de Pompe y la insuficiencia cardíaca.
“Si existe un camino prometedor para desarrollar una solución de terapia génica curativa, debemos liderar el camino para llevar tratamientos a la clínica para los niños que los necesitan desesperadamente. Nos impulsa profundamente la urgente necesidad de asegurarnos de que ningún niño se quede atrás“. R. Jude Samulski, Ph.D
