Investigación en hiperoxaluria

La hiperoxaluria primaria tipo I es el tipo más frecuente de hiperoxaluria. Puede comenzar a cualquier edad.

Se trata de una enfermedad hepática rara provocada por la mutación en un gen, el AGXT, que causa la sobreproducción de una sustancia llamada oxalato (ácido oxálico).

La presencia excesiva de este compuesto químico, al unirse al calcio, provoca cálculos en el riñón y la vejiga. Los pacientes presentan graves daños renales y el único tratamiento curativo es el trasplante de hígado, que en la mayoría de los casos debe ser acompañado de trasplante renal.

El aumento de los niveles de oxalato en la sangre puede provocar depósitos de esta sustancia en otros tejidos del cuerpo (una oxalosis sistémica) y causar problemas de salud adicionales.

En el Cima Universidad de Navarra trabajamos en el desarrollo de estrategias de corrección génica para tratar la enfermedad.

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Soñamos con curar la hiperoxaluria

Las opciones de tratamiento han aumentado significativamente en los últimos años, pero todavía queda mucho por descubrir.

Profundizamos en el conocimiento de la enfermedad y desarrollamos de estrategias de terapia génica para corregirla.

Buscamos optimizar vectores de terapia génica para potenciar la eficacia en la transferencia de los genes.

Nos esforzamos para que nuestros prometedores resultados lleguen cuanto antes al paciente.

REFERENTES EN INVESTIGACIÓN TRASLACIONAL

Grupo de Investigación en Terapia Génica de Enfermedades Hepáticas

Equipo de referencia en el desarrollo de estrategias basadas en terapia génica para el tratamiento de enfermedades hepáticas raras de origen genético y el estudio y diseño de nuevos tratamientos para las hepatitis virales crónicas.

Forma parte del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica.