Resumen ejecutivo
La hemorragia es una de las principales causas de muerte y de coste asociado a la transfusión de sangre.
Es necesario mejorar los tratamientos actuales de las hemorragias asociadas a la cirugía, los traumatismos, la hemorragia intracerebral (HIC) u otros daños tisulares.
Se ha identificado una nueva diana que interviene en la fibrinólisis.
Se han desarrollado nuevos compuestos patentados para prevenir hemorragias importantes:
- Entidades de moléculas pequeñas (SME).
- Eficacia: 30.000 veces más eficaz que las terapias actualmente disponibles.
- Seguridad: Sin formación de trombos y sin impacto en la coagulación.
Indicación principal: profilaxis y tratamiento agudo de las hemorragias en cirugía cardíaca.
Plan de vida intravenoso: cirugía cardíaca → otras cirugías mayores → trauma y primeros auxilios → ICH tópico: trauma y primeros auxilios → OTC → usos veterinarios.
Alcance del problema
- Cirugía de bypass de las arterias coronarias: 470.000 procedimientos/año en los 7 principales mercados. La retirada de la aprotinina (nicho de mercado de 600 millones de dólares) ha generado una demanda y una oportunidad para nuevos antifibrinolíticos que podrían reducir significativamente el número de transfusiones de sangre.
- Grandes cirugías: 100-120 millones de procedimientos cada año en los 7 principales mercados, 2,5-3,5% con pérdida de sangre significativa. El ácido tranexámico (TXA) se utiliza en el 35-45% de las cirugías.
- Gasto anual en transfusión de sangre: entre 1,62 y 6,03 millones de dólares por hospital.
- La hemorragia es responsable del 50% de las muertes que se producen en las 24 horas siguientes a una lesión traumática.
- La hemorragia intracerebral (HIC; 15% de todos los accidentes cerebrovasculares), se asocia con una alta mortalidad (40%) y no existe un tratamiento médico o quirúrgico probado.
Necesidades de los pacientes atendidas
Profilaxis y tratamiento de las hemorragias mayores en pacientes sometidos a cirugía cardíaca Hemorragias mayores (Directrices ISTH) en traumatismos y otros entornos clínicos y quirúrgicos.
Estándar de atención actual y panorama competitivo
- Los antifibrinolíticos son el estándar de atención para las hemorragias en cirugía y trauma.
- El TXA es el único agente disponible en el mercado, parcialmente eficaz a dosis elevadas y con importantes efectos secundarios. Los productos actuales en desarrollo se limitan a los selladores (tópicos) y a los factores de coagulación (compuestos derivados del plasma con mayor riesgo de transmisiones virales y complicaciones tromboembólicas).
Perfil del producto
Un nuevo mecanismo de acción que incide en la función fibrinolítica y no en la hemostasia y la coagulación.
Un proceso multifactorial condujo al compuesto optimizado CM-352, seguro y eficaz en 4 modelos in vivo diferentes:
- Hemorragia intracerebral (HIC) tras la administración temprana (1h, Figura A) y tardía (3h)
- Hemorragia en la cola asociada al tPA. Figura B
- La pérdida de sangre en la hepatectomía (hemorragia grave) se redujo con el CM-352 (p<0,05) pero no con el TXA.
- El anticoagulante (3 mg/kg de Rivaroxaban) asoció la hemorragia en la cola (p<0,001).
CM-352: Perfil óptimo para la administración sistémica aguda (i.v.) con vida media corta, ideal para el control a corto plazo de la hemorragia.
Propiedad Intelectual
Nuevos compuestos antifibrinolíticos. WO2014012964
(nueva serie química de compuestos propios y reposicionamiento de fármacos).