Terapia Génica Renal y Generación de AAVs Quiméricos

"Cerca del 15% de la población de países desarrollados y en desarrollo tiene enfermedad renal crónica (ERC). Entre el 10-15% se asocia a una alteración genética (70% en pediatría). El desarrollo de vectores de terapia génica dirigidos a células renales permitirá ofrecerles tratamientos."

DR. RAFAEL ALDABE ARREGUI
INVESTIGADOR. GRUPO DE INVESTIGACIÓN EN TERAPIA GÉNICA RENAL Y GENERACIÓN DE AAVS QUIMÉRICOS

Nuestro grupo está enfocado en el desarrollo de tratamientos de terapia génica para curar enfermedades genéticas que afectan a los riñones. Tras haber definido el método de administración para que cualquier tratamiento pueda llegar de manera eficaz y segura a las nefronas estamos trabajando en la identificación de vehículos basados en los virus adenoasociados (AAVs) que lleven el material genético de manera eficaz a las células renales.

Estamos usando librerías genéticas de cápsides de AAV junto a cápsides de AAV modificadas químicamente para entender y desarrollar vectores dirigidos a las células renales enfermas.

La unión química de glicanos, aptámeros y otros tipos de moléculas a la superficie de los AAVs nos va a permitir generar cápsides quiméricas que puedan presentar propiedades mejoradas de los AAVs como un incremento en su potencia, descenso en la toxicidad y evasión de las respuestas del sistema inmune.

Dr. Rafael Aldabe

LÍDER DE GRUPO

   +34 948 194 700 | Ext. 81 4030
   raldabe@unav.es
   Perfil investigador

Objetivos de nuestra investigación

Vectores de terapia génica

Desarrollar vectores de terapia génica basados en los virus adenoasociados capaces de transducir los distintos tipos celulares renales. 

Unión a la cápside del AAV

Estudiar el efecto de la unión de distintas moléculas a la cápside del AAV para optimizar alguna de sus propiedades como tropismo y potencia. 

Crear terapias

Crear terapias para tratar enfermedades genéticas renales, empezando por la poliquistosis renal autosómica dominante, usando los vectores renales desarrollados.

Enfermedad prioritaria en nuestro grupo de investigación

La primera enfermedad renal que estamos tratando es la poliquistosis renal autosómica dominante. Mutaciones en uno de dos genes, PKD1 o PKD2, representan aproximadamente el 78% y el 15% de los casos de PQRAD. Entre el 6-10% de los pacientes renales en tratamiento sustitutivo tienen poliquistosis renal. 

Actividad científica del Grupo de Terapia Génica Renal y Generación de AAVs Quiméricos