Terapia Génica Renal y Generación de AAVs Quiméricos

"Cerca del 15% de la población de países desarrollados y en desarrollo tiene enfermedad renal crónica (ERC). Entre el 10-15% se asocia a una alteración genética (70% en pediatría). El desarrollo de vectores de terapia génica dirigidos a células renales permitirá ofrecerles tratamientos."

DR. RAFAEL ALDABE ARREGUI
INVESTIGADOR. GRUPO DE INVESTIGACIÓN EN TERAPIA GÉNICA RENAL Y GENERACIÓN DE AAVS QUIMÉRICOS

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Terapia Génica Renal y Generación de AAVs quiméricos

Este grupo está enfocado en la creación de tratamientos de terapia génica para curar enfermedades genéticas que afectan a las células renales. Para ello estamos identificando AAVs que transduzcan de manera eficaz las células renales en ratones y primates no humanos a partir de librerías de AAVs generadas variando genéticamente la cápside.

Por otra parte, estamos evaluando la posibilidad de proporcionar propiedades nuevas a los AAVs generando partículas virales quiméricas. Nuestro interés se centra en mejorar su potencia, evadir las respuestas del sistema inmune, así como el diseñar AAVs con un tropismo muy específico. Para ellos sustituimos residuos de la cápside del AAV9 por aminoácidos no naturales con grupos químicos reactivos para modificar químicamente la superficie de los AAVs. Esto nos permite unirles glicanos, aptámeros y otros tipos de moléculas usando reacciones de “click Chemistry”.

La primera enfermedad renal que estamos tratando es la poliquistosis renal autosómica dominante.

Dr. Rafael Aldabe

LÍDER DE GRUPO

	+34 948 194 700 \| Ext. 81 4030
	raldabe@unav.es
	Perfil investigador

Objetivos de nuestra investigación

Vectores de terapia génica

Desarrollar vectores de terapia génica basados en los virus adenoasociados capaces de transducir los distintos tipos celulares renales.

Unión a la cápside del AAV

Estudiar el efecto de la unión de distintas moléculas a la cápside del AAV para optimizar alguna de sus propiedades como tropismo y potencia.

Crear terapias

Crear terapias para tratar enfermedades genéticas renales, empezando por la poliquistosis renal autosómica dominante, usando los vectores renales desarrollados.

Enfermedad prioritaria en nuestro grupo de investigación

Poliquistosis renal autosómica dominante

La primera enfermedad renal que estamos tratando es la poliquistosis renal autosómica dominante. Mutaciones en uno de dos genes, PKD1 o PKD2, representan aproximadamente el 78% y el 15% de los casos de PQRAD. Entre el 6-10% de los pacientes renales en tratamiento sustitutivo tienen poliquistosis renal.