Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica
"Gracias a la terapia génica, esperamos obtener en los próximos años un claro beneficio clínico en pacientes con enfermedades raras".
DR. CRISTIAN SMERDOU PICAZO DIRECTOR. PROGRAMA DE INVESTIGACIÓN DE TERAPIA GÉNICA Y REGULACIÓN DE LA EXPRESIÓN GÉNICA
El Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica del Cima tiene como objetivo desarrollar nuevas estrategias terapéuticas para enfermedades que carecen de tratamiento o cuyo tratamiento no sea satisfactorio.
Investigamos para mejorar las terapias desarrolladas para enfermedades genéticas y cáncer para poder llegar a su traslación clínica, la implementación de nuevas tecnologías de Terapia Génica como la edición génica, el uso de vectores no virales para transferir ADN o ARN in vivo, o el desarrollo de nuevos sistemas de regulación de expresión, así como la identificación de nuevas dianas terapéuticas basadas en lncRNAs o en procesos relacionados con la UPR.
El equipo investigador es fundamentalmente básico, pero con una visión muy traslacional y mantiene estrechas colaboraciones con equipos de la Clínica Universidad de Navarra. Además, el programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica es un programa transversal que colabora muy activamente con el resto de programas del Cima Universidad de Navarra.
Actualmente el Programa cuenta con numerosos proyectos de investigación tanto nacionales como internacionales, participa de forma activa en convocatorias europeas y mantiene colaboraciones con empresas biotecnológicas que suponen una oportunidad única para continuar avanzando.
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Objetivos del Programa de Investigación
de Terapia Génica
Desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas basadas en la transferencia génica para enfermedades hereditarias y adquiridas que carecen de cura o para las cuales la terapia actual no es satisfactoria.
Análisis de la función y mecanismos de acción de los ARNs largos no-codificantes en el desarrollo de patologías y su aplicación en el desarrollo de nuevas terapias.
Análisis del papel de la UPR y las modificaciones postraduccionales de las proteínas en la regulación de la expresión génica y su implicación en el desarrollo de enfermedades y de nuevas terapias.
Ensayo clínico con terapia génica del Cima
Nuestra vocación traslacional nos mueve a investigar alternativas terapéuticas que lleguen a los pacientes. Este es el caso de VTX-801, un fármaco originado en el Cima para el tratamiento de la enfermedad de Wilson, con tecnología licenciada a la empresa biotecnológica Vivet Therapeutics.
Actualmente, la compañía farmacéutica Pfizer Inc. y Vivet Therapeutics tiene en marcha el estudio GATEWAY, un ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa la eficacia del vector TX-801 para el tratamiento de pacientes afectados por esta enfermedad rara.
Nuestros grupos de investigación
Buscamos mejorar las alternativas terapéuticas para enfermedades actualmente incurables
Terapia Génica de Enfermedades Hepáticas
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Dra. Gloria González Aseguinolaza Investigadora principal |
Terapia Génica de Enfermedades Congénitas con Afectación Neurológica
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Dr. Rubén Hernánde Alcoceba |
Terapia Génica de Enfermedades Renales y Estudio de la Acetilación N-terminal de Proteínas
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Dr. Rafael Aldabe |
ARN No Codificante y Regulación del Genoma del Cáncer
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Dra. Maite Huarte |
Terapia Génica para Cáncer
| Dr. Cristian Smerdou Picazo Investigador principal |
ARNs No Codificantes en Hepatocarcinoma y otras Enfermedades Hepáticas
| Dra. Mª Purificación Fortes Investigadora principal |
Respuesta al Estrés del Retículo Endoplásmico en Enfermedades Neurodegenerativas
| Dr. Tomás Aragón Investigador principal |
DEL LABORATORIO AL PACIENTE
Investigación traslacional de vanguardia
Nuestro grupo es parte del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica que cuenta con profesionales fundamentalmente básicos, pero con una visión muy traslacional y que mantienen estrechas colaboraciones con equipos de la Clínica Universidad de Navarra.
Traslación
clínica
Mejora de las terapias desarrolladas para enfermedades genéticas y cáncer para aportar soluciones a los pacientes.
Transferir DNA o RNA in vivo
Implementación de nuevas tecnologías de Terapia Génica mediante el uso de la edición génica o de vectores no virales.
ARNs largos no codificantes (lncRNAs)
Desarrollo de nuevos sistemas de regulación de expresión, así como la identificación de nuevas dianas terapéuticas.
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Gracias a la generosidad de muchas personas, el Cima Universidad de Navarra es una realidad que se esfuerza en ofrecer soluciones terapéuticas para lograr una medicina personalizada para los pacientes.
Conozca al equipo investigador
Actividad científica del Programa de
Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica
Últimas publicaciones científicas
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