Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica
DRA. MAITE HUARTE
DIRECTORA DEL PROGRAMA DE TERAPIA GÉNICA Y REGULACIÓN DE LA EXPRESIÓN GÉNICA
El Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica del Cima tiene como objetivo desarrollar nuevas estrategias terapéuticas para enfermedades que carecen de tratamiento o cuyo tratamiento no sea satisfactorio.
Investigamos para mejorar las terapias desarrolladas para enfermedades genéticas y cáncer para poder llegar a su traslación clínica, la implementación de nuevas tecnologías de Terapia Génica como la edición génica, el uso de vectores no virales para transferir ADN o ARN in vivo, o el desarrollo de nuevos sistemas de regulación de expresión, así como la identificación de nuevas dianas terapéuticas basadas en lncRNAs o en procesos relacionados con la UPR.
El equipo investigador es fundamentalmente básico, pero con una visión muy traslacional y mantiene estrechas colaboraciones con equipos de la Clínica Universidad de Navarra. Además, el programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica es un programa transversal que colabora muy activamente con el resto de programas del Cima Universidad de Navarra.
Dentro de nuestra actividad, la investigación oncológica se integra dentro del Cancer Center Clínica Universidad de Navarra en su Área de Investigación de Cáncer de Mama y en Área de Investigación de Tumores Hepáticos y Digestivos. Esta unión fortifica la interacción entre científicos y médicos de la Clínica Universidad de Navarra para desarrollar proyectos traslacionales de alto impacto que puedan derivar en ejemplos de medicina personalizada.
Actualmente el Programa cuenta con numerosos proyectos de investigación tanto nacionales como internacionales, participa de forma activa en convocatorias europeas y mantiene colaboraciones con empresas biotecnológicas que suponen una oportunidad única para continuar avanzando.
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Investigación oncológica integrada en el
Cancer Center Clínica Universidad de Navarra
Objetivos del Programa de Investigación
de Terapia Génica
Desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas basadas en la transferencia génica para enfermedades hereditarias y adquiridas que carecen de cura o para las cuales la terapia actual no es satisfactoria.
Análisis de la función y mecanismos de acción de los ARNs largos no-codificantes en el desarrollo de patologías y su aplicación en el desarrollo de nuevas terapias.
Análisis del papel de la UPR y las modificaciones postraduccionales de las proteínas en la regulación de la expresión génica y su implicación en el desarrollo de enfermedades y de nuevas terapias.
Ensayo clínico con terapia génica del Cima
Nuestra vocación traslacional nos mueve a investigar alternativas terapéuticas que lleguen a los pacientes. Este es el caso de VTX-801, un fármaco originado en el Cima para el tratamiento de la enfermedad de Wilson, con tecnología licenciada a la empresa biotecnológica Vivet Therapeutics.
Actualmente, la compañía farmacéutica Pfizer Inc. y Vivet Therapeutics tiene en marcha el estudio GATEWAY, un ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa la eficacia del vector TX-801 para el tratamiento de pacientes afectados por esta enfermedad rara.
Nuestros grupos de investigación
Buscamos mejorar las alternativas terapéuticas de las neoplasias hematológicas más prevalentes
INVESTIGACIÓN EN TERAPIA GÉNICA
Terapia Génica de Enfermedades Hepáticas
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Dra. Gloria González Aseguinolaza Investigadora principal |
Terapia Génica de Enfermedades Congénitas con Afectación Neurológica
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Dr. Rubén Hernánde Alcoceba |
Terapia Génica de Enfermedades Renales y Estudio de la Acetilación N-terminal de Proteínas
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Dr. Rafael Aldabe |
Terapia Génica
para Cáncer
| Dr. Cristian Smerdou Picazo Investigador principal |
INVESTIGACIÓN EN ARN Y REGULACIÓN DE LA EXPRESIÓN GÉNICA
ARN No Codificante y Regulación del Genoma del Cáncer
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Dra. Maite Huarte |
ARNs No Codificantes en Hepatocarcinoma y otras Enfermedades Hepáticas
| Dra. Mª Purificación Fortes Investigadora principal |
Respuesta al Estrés del Retículo Endoplásmico en Enfermedades Neurodegenerativas
| Dr. Tomás Aragón Investigador principal |
Conozca al equipo investigador
