Terapia Génica de Enfermedades Neurológicas

En las últimas décadas, en paralelo al incremento de la esperanza de vida, las enfermedades neurodegenerativas cerebrales, que impactan especialmente a la población de edad avanzada, han adquirido un peso creciente en la carga de la sociedad. Entre estas enfermedades, el Alzheimer y el Parkinson destacan como las más prevalente, afectando principalmente las funciones cognitivas y motoras respectivamente, generando un impacto devastador en sus vidas y en las de sus seres queridos. Los tratamientos actuales sólo ofrecen alivio sintomático y no detienen la progresión de la enfermedad, lo que subraya la urgencia de hallar nuevas terapias capaces de frenar su desarrollo. La modificación de genes asociados con estas enfermedades mediante la terapia génica representa un cambio radical en su tratamiento.

En el programa de Terapia Génica de Enfermedades Neurológicas tratamos de entender los mecanismos y las bases moleculares del deterioro cognitivo y motor en enfermedades neurodegenerativas, específicamente, enfermedades de Alzheimer y Parkinson. Basándonos en este conocimiento, desarrollamos nuevas estrategias terapéuticas que ensayamos en los distintos modelos preclínicos de las distintas patologías.

Para llevar a cabo nuestra investigación empleamos modelos celulares, animales transgénicos y modelos animales generados empleando virus adeno asociados que recapitulan las alteraciones patológicas, así como la afectación cognitiva o motora que presentan los pacientes afectados por estas enfermedades.