Terapia Génica en Enfermedades Neurológicas

“Nuestro objetivo es implementar tratamientos avanzados, como la terapia génica, para retardar la progresión de las enfermedades neurodegenerativas más prevalentes, como el Alzheimer y el Parkinson”.

DRA. ANA Mª GARCÍA OSTA
INVESTIGADORA. GRUPO DE INVESTIGACIÓN EN TERAPIA GÉNICA EN ENFERMEDADES NEUROLÓGICAS

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Terapia Génica en Enfermedades Neurológicas

Nuestro Grupo de Investigación en Terapia Génica en Enfermedades Neurológicas se centra en el estudio de las enfermedades neurodegenerativas más prevalentes e incapacitantes como la enfermedad de Alzheimer (EA) y la enfermedad de Parkinson (EP).

Nuestro objetivo es identificar los genes responsables de la disfunción sináptica y la muerte neuronal para desarrollar tratamientos fundamentalmente basados en la terapia génica. Estas terapias estarán enfocadas a modificar genes en el cerebro para corregir las disfunciones identificadas con el fin de retrasar o detener la progresión de la enfermedad.

Para realizar nuestra investigación, en nuestro laboratorio empleamos modelos transgénicos animales que expresan las proteínas que constituyen los marcadores histopatológicos de cada enfermedad (beta amiloide o sinucleína) o virus adenoasociados para generar la acumulación neuronal de proteínas citotóxicas como tau o neuromelanina.

Dra. Ana García Osta

LÍDER DE GRUPO

	+34 948 194 700 \| Ext. 812023
	agosta@unav.es

Objetivos del Grupo de Investigación en
Terapia Génica en Enfermedades Neurológicas

Estudiar los mecanismos y bases moleculares del deterioro cognitivo y motor en enfermedades neurodegenerativas

Identificar nuevas dianas y genes terapeúticos

Diseñar terapias avanzadas, especialmente la terapia génica, dirigidas a frenar el avance de las enfermedades neurodegenerativas.

Terapias avanzadas para enfermedades neurodegenerativas

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El Alzheimer es una enfermedad devastadora para la que no existe cura. Es necesario disponer de nuevas estrategias para identificar terapias eficaces modificadoras de la enfermedad de Alzheimer. En nuestro laboratorio hemos analizado el cerebro de individuos resilientes, que conservan su capacidad de aprendizaje a pesar de presentar una patología severa, para identificar nuevas dianas terapéuticas.

Hemos identificado una nueva posible diana terapéutica para la enfermedad de Alzheimer: la proteína PLA2G4E, que podría hacernos "resilientes" a presentar esta enfermedad. La administración de esta enzima mediante terapia génica a modelos animales de la enfermedad de Alzheimer les protege de la demencia.

También trabajamos en colaboración con el Departamento de Tecnología y Química Farmacéutica y el programa de Inmunología para el desarrollo de terapias avanzadas con efecto neuro inmunomodulador para frenar el desarrollo de enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer y el Parkinson.

Líneas de investigación

Estudiar los mecanismos y bases moleculares del deterioro cognitivo y motor en enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Alzheimer y el Parkinson.

Identificar nuevas dianas y genes terapeúticos con los que diseñar terapias avanzadas, especialmente la terapia génica, dirigidas a frenar el avance de las enfermedades neurodegenerativas.