Terapia Génica en Enfermedad de Párkinson

“Contamos con avanzada tecnología y técnicas de vanguardia para implementar estrategias de investigación del origen y desarrollo del párkinson".

DR. JOSÉ LUIS LANCIEGO PÉREZ
INVESTIGADOR SENIOR. GRUPO DE INVESTIGACIÓN EN TERAPIA GÉNICA EN ENFERMEDAD DE PÁRKINSON

La enfermedad de Parkinson se caracteriza por la muerte progresiva de células nerviosas (neuronas) que producen dopamina, una sustancia química principal en la regulación de múltiples funciones cerebrales implicadas en el control del movimiento.

Comienza alrededor de los 60 años pero puede aparecer antes. Se trata de la segunda enfermedad neurodegenerativa más frecuente con una incidencia y prevalencia en auge por el aumento de la esperanza de vida.

No existe cura para esta enfermedad pero sí algunos fármacos o tratamientos que reponen el déficit de dopamina y ayudan a mejorar los síntomas como temblor, torpeza, rigidez u otros trastornos del movimiento.

El Grupo de Enfermedad de Parkinson del Cima está formado por neurólogos clínicos y expertos investigadores centrados en hallar las causas de esta enfermedad, aún desconocidas, y desarrollar nuevas terapias capaces de prevenir la pérdida de dopamina y la extensión de la neurodegeneración a otras células del cerebro.

Con este fin, hemos implementado modelos experimentales parkinsonianos de vanguardia en el ámbito biomédico que nos permiten diseñar innovadoras estrategias eficaces para abordar el tratamiento de la enfermedad como la aplicación de terapia génica.

Dr. José Luis Lanciego

LÍDER DE GRUPO

	+34 948 194 700 \| Ext. 81 2002
	jlanciego@unav.es
	Perfil investigador

Objetivos del Grupo de Investigación
de la Enfermedad de Parkinson

Abordamos el estudio de esta enfermedad y otros trastornos del movimiento con un enfoque traslacional: del laboratorio al paciente

Conocer las causas y los mecanismos de degeneración neuronal.

Encontrar dianas terapéuticas que prevengan o retrasen el desarrollo de la enfermedad.

Buscar biomarcadores para el diagnóstico precoz y para la monitorización de la evolución de la enfermedad.

Líneas de investigación

Desarrollamos estudios experimentales, en varios modelos animales y en cultivos celulares, y estudios clínicos en pacientes afectados de párkinson o en riesgo de desarrollar la enfermedad u otros trastornos del movimiento

IP: José Luis Lanciego

Las mutaciones en el gen GBA1 que codifica para una enzima del lisosoma denominada glucocerebrosidasa constituyen el principal factor de riesgo genético para padecer enfermedad de Párkinson. Dichas mutaciones hacen que la actividad enzimática de la glucocerebrosidasa se encuentre muy disminuida, lo que se asocia con acumulación y depósitos intracelulares de alfa-sinucleína.

Estudios de nuestro grupo han demostrado que la utilización de vectores virales portadores del gen GBA1 logra incrementar los niveles de glucocerebrosidasa y aclarar los agregados de sinucleína tanto en roedores como en primates no humanos, evitando la muerte celular de las neuronas dopaminérgicas, disminuyendo la respuesta reactiva de las células de la microglía y minimizando la progresión de la patología alfa-sinucleína.

Objetivos:

Nuestro trabajo se centra en utilizar la terapia génica con glucocerebrosidasa para atenuar o incluso detener el curso progresivo que caracteriza a esta enfermedad neurodegenerativa.

Consorcio europeo AND-PD

Nuestro laboratorio participa en el consorcio europeo AND-PD (Comorbidity mechanisms of anxiety and Parkinson's disease), como parte de un esfuerzo conjunto que agrupa a 11 instituciones europeas, entre ellas universidades, centros de investigación y empresas de base biotecnológica.

El proyecto tiene por objetivo investigar los mecanismos patológicos causantes de la ansiedad y depresión que típicamente se observan como entidades comórbidas en más del 40% de los pacientes parkinsonianos.

Objetivos

Estamos desarrollando nuevos modelos animales mediante el empleo de herramientas de terapia génica. Estos modelos reproducen los hallazgos neuropatológicos que típicamente caracterizan a la enfermedad de Parkinson con una exactitud sin precedentes. Dichos modelos son fundamentales a la hora de entender los mecanismos subyacentes a la pérdida progresiva de células productoras de dopamina en el cerebro.

Objetivos

En la actualidad se dispone de una gran variedad de tratamientos para la enfermedad de Parkinson, si bien estos tratamientos únicamente alivian los síntomas pero no curan la enfermedad, que es de naturaleza progresiva. Tenemos varios proyectos de terapia génica con diferentes genes candidatos diseñados para conseguir aminorar o incluso detener el curso progresivo de esta enfermedad neurodegenerativa.