Terapia génica de enfermedades hereditarias y adquiridas
La línea de investigacion del Terapia Génica de enfermedades hereditarias y adquiridas del Cima ha realizado avances muy significativos en el campo de la terapia génica dirigida tanto al tratamiento de enfermedades monogénicas que afectan al hígado y al cerebro como para el tratamiento del cáncer.
De esta manera, se han establecido pruebas de concepto que muestran la eficacia terapéutica de la terapia génica para diversas enfermedades genéticas como la hiperoxaluria primaria I (HP-I) y el síndrome de Dravet, entre otras, en modelos murinos caracterizados y/o generados dentro de nuestro programa. Estos estudios se han basado en la suplementación génica usando vectores virales o en la edición génica con la tecnología CRISPR/Cas (HOP-I).
En cuanto al tratamiento del cáncer, se han desarrollado vectores virales de diferente tipo (Semliki Forest virus, adenovirus de alta capacidad y AAV) capaces de expresar anticuerpos inmunomoduladores usando versiones completas de los mismos o nanobodies.
Estos estudios han mostrado que el tratamiento local con estos vectores induce respuestas antitumorales potentes en modelos de cáncer de colon y de melanoma, lo cual podría evitar la generación de efectos adversos en los pacientes.
Ademá, avanzamos en la mejora de la produción de vectores virales generando un método para producir vectores de adenovirus de alta capacidad (HC-AdV) basado en nuevas células empaquetadoras y virus auxiliares que expresan formas optimizadas de la de la recombinasa Cre. También se han desarrollado estrategias para eliminar la acción de anticuerpos neutralizantes frente a los vectores virales, basadas en la eliminación mecánica, mediante inmunoabsorción o en otros procedimientos.
¿Necesita más información?
Si quiere conocer más nuestra investigación,
contacte con nosotros.
Objetivos de la líneas de investigacion de
Terapia Génica de enfermedades genéticas y hereditarias
Mejora de los vectores terapéuticos y modulación de la respuesta inmune en enfermedades genéticas hepáticas, renales y neurológicas.
Estrategias terapéuticas para el tratamiento del cáncer basadas en la expresión local de moléculas inmunomoduladoras como anticuerpos, nanobodies e inmunocitoquinas usando vectores de terapia génica.
Mejora de métodos de producción de vectores virales que permitan su aplicación clínica.
Desarrollo de vectores no virales basados en RNA autorreplicativo y DNA mediante el uso de nanopartículas lipídicas.
Identificación de mecanismos implicados en el daño hepático asociado a la infección por el virus de la hepatitis delta y desarrollo de nuevos tratamientos.
Conozca nuestros grupos de investigación
Terapia Génica de
Enfermedades Genéticas Hepáticas
Investigamos para adquirir un conocimiento más profundo de la patología asociada a enfermedades genéticas del hígado para mejorar la eficacia de los tratamientos de Terapia Génica.
Terapia Génica para encefalopatías: síndrome de Dravet
Investigamos para desarrollar nuevos vehículos (vectores) que permiten la transferencia de genes de forma eficiente y estable en estas enfermedades abre nuevas oportunidades terapéuticas.
Terapia Génica para enfermedades renales
Nuestro objetivo es desarrollar vectores de terapia génica basados en los virus adenoasociados (AAV) que sean capaces de transducir los distintos tipos celulares renales.
Terapia Génica para el cáncer
Nuestro objetivo es el desarrollo de vectores basados en RNA autorreplicativo derivados de alfavirus para expresar moléculas inmunoestimuladoras a nivel local en tumores.
Caracterización de la patología hepática inducida por el virus de hepatitis delta (HDV) y desarrollo de nuevos tratamientos
Investigamos en el uso de vectores de AAV que portan el genoma de la hepatitis delta.