GRUPO DE INVESTIGACIÓN EN

Terapia Génica de Enfermedades Renales y Estudio de la Acetilación N-terminal de Proteínas

"Hemos identificado moléculas pequeñas capaces de inhibir la enzima NatB y que podrían ser la base de una nueva terapia antitumoral y antimetastásica".

DR. RAFAEL ALDABE ARREGUI
INVESTIGADOR. GRUPO DE INVESTIGACIÓN EN TERAPIA GÉNICA DE ENFERMEDADES RENALES Y ESTUDIO DE LA ACETILACIÓN N-TERMINAL DE PROTEÍNAS

El Grupo de Terapia Génica de Enfermedades Renales y Estudio de la Acetilación N-terminal de Proteínas centra su investigación en dos líneas:

  • Acetilación N-terminal de proteínas: estudio molecular de procesos de desregulación de las proteínas y patologías asociadas a estos procesos. Nuestro grupo ha comprobado que la actividad de la acetiltransferasa aminoterminal NatB acetila la metionina inicial siempre que precede a cualquiera de estos 4 aminoácidos: Glu, Asp, Asn, Gln. La enzima NatB es esencial para que el citoesqueleto de actina se organice y funcione correctamente. Su inhibición bloquea la motilidad celular afectando a la función de uno de sus sustratos: la tropomiosina. A su vez, hemos observado su relación con el hepatocarcinoma, identificado moléculas pequeñas capaces de inhibirNatB, con las que poder desarrollar terapias antitumorales y antimetastásicas.
     
  • Terapia génica renal: un gran número de enfermedades renales tienen su origen en deficiencias o mutaciones en un solo gen (monogénicas). El reto está en transportar el material genético a las diferentes células del riñón. Los mejores transportadores con los que contamos son los basados en vectores virales basados en virus adenoasociados (AAV) que han demostrado su eficacia en llegar al riñón mediante rutas de administración y sistemas de liberación apropiados.

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Objetivos de nuestra investigación

Acetilación N-terminal de proteínas

  • Identificar y caracterizar funciones biológicas y  patologías reguladas por la enzima NatB.
  • Identificar sustratos de la enzima NatB cuya actividad biológica se encuentre asociada a su acetilación aminoterminal.
  • Desarrollar nuevos tratamientos terapéuticos basados en la regulación de la actividad de este enzima o de la interacción con alguno de sus sustratos.

Terapia génica renal

  • Desarrollar vectores de terapia génica basados en los virus adenoasociados (AAV) capaces de transducir los distintos tipos celulares renales. 
  • Estudiar el efecto de la unión de distintas moléculas a las proteínas de la cápside del AAV para variar su tropismo. 
  • Evaluar el potencial de los AAVs para desarrollar tratamientos rente a enfermedades monogénicas renales.
DEL LABORATORIO AL PACIENTE

Investigación traslacional de vanguardia

Nuestro grupo es parte del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica que cuenta con profesionales fundamentalmente básicos, pero con una visión muy traslacional y que mantienen estrechas colaboraciones con equipos de la Clínica Universidad de Navarra.


Traslación
clínica

Mejora de las terapias desarrolladas para enfermedades genéticas y cáncer para aportar soluciones a los pacientes.


Transferir DNA o RNA in vivo

Implementación de nuevas tecnologías de Terapia Génica mediante el uso de la edición génica o de vectores no virales.


RNAs largos no codificantes (lncRNAs)

Desarrollo de nuevos sistemas de regulación de expresión, así como la identificación de nuevas dianas terapéuticas.

<p>Fachada del Centro de Investigaci&oacute;n M&eacute;dica Aplicada (CIMA)</p>

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Gracias a la generosidad de muchas personas, el Cima Universidad de Navarra es una realidad que se esfuerza en ofrecer soluciones terapéuticas para lograr una medicina personalizada para los pacientes.

Conozca al equipo investigador

Actividad científica del Grupo de Terapia Génica de Enfermedades Renales y Estudio de la Acetilación N-terminal de Proteínas 

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