El bloqueo de una molécula podría detener la enfermedad de Huntington
Investigadores del CIMA de la Universidad de Navarra descubren una diana terapéutica contra esta enfermedad neurológica, hereditaria y degenerativa
July 15, 2013
Científicos del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) han descubierto una molécula, GluN3A, que provoca la eliminación patológica de conexiones neuronales en la enfermedad de Huntington. Los resultados se han publicado en la revista científica Nature Medicine, filial de Naturepara investigaciones con aplicación clínica.
"El hallazgo supone un gran avance en el desarrollo de terapias, basadas en el bloqueo de receptores cerebrales que contienen la subunidad GluN3A, para detener esta grave enfermedad neurodegenerativa y hereditaria", explica la Dra. Sonia Marco, principal autora del trabajo, que ha sido dirigido por la Dra. Isabel Pérez-Otaño, en colaboración con el Dr. John Wesseling, ambos del CIMA, y el Dr. Jordi Alberch, de la Universidad de Barcelona.
Los receptores NMDA son canales que interaccionan con el glutamato, un potente neurotransmisor cerebral, y controlan la producción eficaz de nuevas conexiones nerviosas y de memorias. Las variantes que contienen GluN3A se expresan de forma selectiva en cerebros jóvenes y su función consiste en eliminar conexiones neuronales (o sinapsis) redundantes o innecesarias durante el desarrollo temprano del cerebro. "GluN3A es casi indetectable en individuos adultos. Pero el nuevo estudio demuestra que esta molécula está anormalmente elevada en pacientes con enfermedad de Huntington, y que suprimir esta anomalía previene la eliminación desordenada de sinapsis y corrige los síntomas de esta grave enfermedad neurodegenerativa en ratones", explican los investigadores del CIMA.
Enfermedad rara y hereditaria
La enfermedad de Huntington es una enfermedad rara, neurodegenerativa y hereditaria, que produce graves alteraciones motoras y cognitivas y desórdenes psiquiátricos. A pesar de que la mutación genética que causa la patología se conoce desde hace muchos años, a día de hoy no existe cura ni tratamientos efectivos. El trabajo publicado en Nature Medicineidentifica una estrategia terapéutica completamente novedosa. "En estos momentos estamos comenzando a desarrollar fármacos que permitan bloquear la subunidad GluN3A. Trasladar moléculas prometedoras del banco de laboratorio a la clínica es un reto".