Investigación en poliquitosis renal

La poliquistosis renal es un trastorno genético hereditario que provoca el crecimiento de múltiples quistes en los riñones, aumentando su tamaño e impidiendo su funcionamiento normal. 

Cerca de la mitad de las personas con esta enfermedad padecen una insuficiencia renal. Es responsable del 10% de los pacientes en diálisis y la tercera causa de enfermedad renal terminal.

La poliquistosis renal también puede provocar quistes en otras partes del cuerpo, como en el hígado, y causar complicaciones graves como la hipertensión arterial y otros problemas en los vasos sanguíneos del cerebro y el corazón.

En el Cima Universidad de Navarra investigamos la poliquistosis renal centrados en el desarrollo e innovación de tratamientos de terapia génica con vectores específicos dirigidos a las células renales. Buscamos evaluar en laboratorio su potencial terapéutico para impulsar su traslación a la clínica.

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Soñamos con curar la poliquistosis renal

Existen limitadas opciones terapéuticas para actuar sobre el riñón dañado, siendo la terapia génica una esperanza para los pacientes.

Buscamos diseñar vehículos avanzados para el transporte de genes terapéuticos a células renales dañadas.

Investigamos para desarrollar esos vehículos "inteligentes" basados en vectores quiméricos.

Trabajamos para optimizar estas terapias y agilizar que lleguen cuanto antes a los pacientes.

REFERENTES EN INVESTIGACIÓN EN TERAPIA GÉNICA

Grupo de Investigación en Terapia Génica de Enfermedades Renales y Estudio de la Acetilación N-terminal de Proteínas

Equipo de referencia en la investigación en enfermedades genéticas monogénicas, especializado en el desarrollo de vectores de terapia génica basados en virus adenoasociados (AAV) capaces de transferir el material genético terapéutico a los distintos tipo de células renales. 

Forma parte del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica.