Proyecto TEGER

La enfermedad renal crónica (ERC) afecta a alrededor del 8% de la población de la UE causando la muerte de 175.000 personas anualmente. El 70% de los casos de ERC pediátrica y el 10% de la ERC terminal del adulto son debidos a defectos en un solo gen. 

El trasplante renal es actualmente el único tratamiento curativo para la ERC, lo que subraya la necesidad innegable de desarrollar nuevas estrategias terapéuticas. Asimismo, el tratamiento actual de la ERC se centra en el control de los síntomas, el tratamiento de las complicaciones asociadas e intentar retrasar la progresión de la enfermedad. La terapia génica representa una clara alternativa clínica de gran atractivo para pacientes con enfermedad renal de origen genético. Dentro de estas enfermedades, la más frecuente es la poliquistosis renal con una incidencia de 1 cada 400-1000 nacimientos. 

En TEGER vamos a generar librerías de AAVs que serán administrados de manera local en modelos animales. Tras lo cual y mediante técnicas de secuenciación masiva en combinación con las herramientas bioinformáticas identificar variantes de AAV con alta de transferir el material genético a las células del riñón. En paralelo se desarrollará un dispositivo médico que permita administrar de manera segura y eficaz los vectores de terapia génica optimizando las condiciones de administración en modelos animales de gran tamaño lo cual acelerará el desarrollo clínico de la terapia génica renal. 

Un objetivo muy relevante de TEGER es la identificación de las mutaciones causantes de la poliquistosis renal en la población navarra lo cual permitirá identificar los pacientes que se incluirán en un futuro ensayo clínico de terapia génica en Navarra.

Por lo tanto, TEGER se ha creado para proporcionar una solución innovadora a las enfermedades renales de origen hereditario mediante el desarrollo de terapias avanzadas personalizando la transferencia de genes terapéuticos.

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