El Cima y Annogen establecen una colaboración de investigación sobre terapias génicas para enfermedades renales

El Cima Universidad de Navarra y Annogen, empresa líder en el desarrollo de terapias génicas mediante ingeniería avanzada de expresión génica, han anunciado hoy la firma de una colaboración centrada en terapias génicas para enfermedades renales.

Este acuerdo tiene como objetivo abordar un obstáculo fundamental en el desarrollo de terapias dirigidas para patologías del riñón: la necesidad de una expresión génica precisa y específica para cada tipo de célula. “Los enfoques actuales de terapia génica suelen enfrentarse a problemas de administración y expresión off-target (fuera de la diana terapéutica), lo que puede dar lugar a una eficacia reducida y a efectos secundarios no deseados. Mediante la identificación de promotores ("interruptores de encendido" de un gen) que solo están activos en poblaciones específicas de células renales, esta investigación pretende allanar el camino hacia tratamientos más seguros y eficaces para una amplia gama de afecciones renales”, explican representantes de ambas instituciones. 

Dado que la enfermedad renal crónica (ERC) supone un importante reto para la salud pública, y que muchos casos se deben a defectos monogénicos que los tratamientos sintomáticos actuales no pueden curar, la terapia génica que pueda presumir de una expresión celular específica y estrictamente regulada ofrece un enfoque prometedor para una solución terapéutica segura y duradera. 

Células in vivo

A través de esta colaboración, el grupo de investigación del Cima dirigido por la Dra. Gloria González-Aseguinolaza y el Dr. Rafael Aldabe, aprovechará la plataforma SuRE™ de Annogen para el cribado in vivo, utilizando el sistema patentado por el Cima para la administración renal específica en células in vivo. El método de cribado in vivo SuRE™ permitirá evaluar millones de secuencias promotoras potenciales directamente en un organismo vivo, lo que garantizará que los elementos identificados sean funcionales y específicos en su contexto fisiológico natural.

"Estamos muy ilusionados por colaborar con el Dr. González-Aseguinolaza y el Dr. Aldabe Arregui, cuya amplia experiencia en biología renal y terapia génica será de un valor incalculable para este proyecto. El riñón es un órgano complejo con diversos tipos de células, y lograr una expresión génica específica para cada tipo celular supondrá un gran avance para el desarrollo de intervenciones terapéuticas eficaces", afirma el Dr. Joris van Arensbergen, director ejecutivo y fundador de Annogen.

"Nos sentimos muy optimistas ante el lanzamiento de esta iniciativa de colaboración, que se beneficiará de los conocimientos y la experiencia propios de ambas instituciones en el desarrollo de modalidades terapéuticas innovadoras", comenta la Dra. Gloria González-Aseguinolaza, investigadora principal del Grupo de Terapia Génica para Enfermedades Hepáticas Raras del Cima. "Nuestro objetivo general es acelerar el proceso de identificación y validación de terapias génicas más seguras y eficaces para ofrecer un rayo de esperanza a los pacientes y las familias que padecen estas enfermedades".

Como añade el Dr. Rafael Aldabe, investigador principal del Grupo de Terapia Génica Renal del Cima, "la terapia génica dirigida al riñón es un área de investigación que está llamada a lograr avances asombrosos. El principal obstáculo que hay que superar, al igual que ocurre con muchas terapias génicas, es conseguir una administración y una expresión adecuadas. Prevemos que los resultados de esta colaboración supondrán un hito clave en esta lucha, que podremos aprovechar tanto nosotros como otros investigadores que se esfuerzan por curar las enfermedades renales hereditarias mediante la terapia génica".

Esta colaboración subraya el compromiso tanto de Annogen como del Cima con el desarrollo de soluciones innovadoras para necesidades médicas no cubiertas y pone de relieve el potencial de combinar tecnologías avanzadas de cribado genómico con conocimientos especializados en biología de órganos.