La terapia génica afronta nuevos desafíos en el tratamiento de las enfermedades neurológicas

Científicos, empresas de biotecnología y farmacéuticas, fondos de inversión y asociaciones de pacientes se han reunido en Pamplona para debatir los nuevos desafíos en el tratamiento de enfermedades neurológicas a través de la terapia génica. Organizado por el Cima Universidad de Navarra, en colaboración con Broadreach Global, el congreso Gene4Neuro ha presentado los avances de la especialidad en un formato “boutique”, con el objetivo de facilitar el intercambio de impresiones y fomentar numerosas colaboraciones entre los distintos participantes.

“Desde hace más de veinte años, la terapia génica se ha planteado como una alternativa para corregir los errores genéticos que causan algunas de las afecciones neurológicas más devastadoras. Gracias a los avances preclínicos hoy esta terapia está autorizada para el tratamiento de algunas enfermedades como la atrofia muscular espinal o la enfermedad de Batten, entre otros”, explica el Dr. José Luis Lanciego, investigador principal del Grupo de Terapia Génica para Enfermedad de Parkinson del Cima y coorganizador del congreso.

Durante el encuentro los expertos han presentado resultados de los últimos ensayos clínicos y han puesto en común las últimas novedades en vías de administración. “Uno de los temas más actuales es el estudio de nuevos tratamientos que se administran de manera intravenosa. Traspasan la barrera hemato-encefálica a través de sangre periférica, por lo que son menos invasivos para el paciente. Es una vía muy prometedora, pero todavía falta mucha investigación para resolver posible toxicidad y efectos secundarios en otros órganos”, aclara el científico del Cima.

Aplicación real en los pacientes

Con motivo del encuentro, el Dr. Lanciego ha hecho hincapié en que lo avances obtenidos en investigación preclínica con terapia génica ya se está aplicando en pacientes. “De hecho, recientemente se acaba de tratar el segundo paciente con una enfermedad rara del cerebro, denominada CTNNB1, al que se le ha administrado un medicamento de terapia génica en cuyo desarrollado ha tenido un papel relevante el Cima”.

El encuentro también ha servido para dar voz a las familias, como Yesenia Andrea Valle, madre de una joven con una enfermedad cerebral ultra rara (PKAN) que tiene su origen en la acumulación de hierro en el cerebro. “Para nosotros, los padres, la terapia génica es una esperanza, sobre todo para aquellas enfermedades como la de mi hija, que todavía no tienen cura. Quizá no logre curar a nuestros hijos, pero sí frenar la progresión de la enfermedad”.

En su opinión, “encuentros como este nos llenan de ilusión. Como representante de una asociación de familias, nos da la oportunidad de contactar con las personas referentes en este campo y nos abre un abanico de posibilidades para nuestros hijos. Por eso, agradezco que se pongan en marcha este tipo de iniciativas para acercar la realidad de estas enfermedades desde todos los ámbitos a los que afecta. La investigación no tiene fronteras y tanto en Estados Unidos como en España, y más aquí en Navarra, hay un potencial muy importante que puede cambiar la calidad de vida de nuestros hijos”, concluye Yesenia Andrea Valle.