Vivet Therapeutics

Terapia génica para el tratamiento de enfermedades raras

Vivet Therapeutics (Vivet) es una compañía biotecnológica promovida por Cima Universidad de Navarra junto con un consorcio internacional de inversores para el desarrollo de terapia génica con tecnologías de vectores adenoasociados (AAVs).

Uno de sus activos más avanzados es VTX-801, un vector viral dirigido al tratamiento de las alteraciones en el gen ATP7B, encargado del metabolismo del cobre. Su mutación provoca que este metal se acumule en el hígado y otros tejidos produciendo daño hepático y neurológicos y pudiendo causar la muerte.

El Cima tiene experiencia en la investigación en terapia génica y, en concreto, en su aplicación para la enfermedad de Wilson. De esta actividad científica surgió el vector viral VTX-801. En el año 2017 la Administración de Fármacos y Alimentos (FDA) de Estados Unidos y la Comisión Europea lo designaron “medicamento huérfano”.

El potencial de VTX-801 ya se ha demostrado en modelos preclínicos y en el año 2016 el Cima licenció el vector a la empresa biotecnológica Vive. Un año después, la compañía farmacéutica global Pfizer anunció su participación en Vivet. La asociación entre Pfizer y Vivet pretende ayudar al desarrollo de VTX-801 y a expandir otras de nuestras tecnologías innovadoras.

En septiembre de 2020, Vivet y Pfizer anunciaron la firma de un acuerdo para la producción por parte de Pfizer del vector VTX-801 para comenzar un ensayo clínico GATEWAY.  A finales de ese mismo año, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) autorizó el inicio de este ensayo clínico de fase 1/2 para evaluar la eficacia del vector VTX-801 para el tratamiento de la enfermedad de Wilson, una enfermedad hepática poco común y potencialmente mortal.

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Indicación: Enfermedad de Wilson

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Programa de Investigación: Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica

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Grupo de Investigación: Terapia Génica en enfermedades hepáticas

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 IP responsable: Dra. Gloria González Aseguinolaza

Actualidad sobre la investigación en enfermedades raras