Terapia Génica para Hipoacusias Hereditarias e Ingeniería de AAVs

La pérdida de audición (hipoacusia) es la alteración sensorial más común en las personas, con más de 400 millones de afectados en todo el mundo. Más de la mitad de los casos de pérdida auditiva tiene una causa genética, por lo que aparece en los primeros meses de vida causando un profundo impacto en el desarrollo cognitivo, social y emocional de la persona afectada y su familia. La terapia génica tiene el potencial de prevenir y recuperar esta pérdida de audición, y los vectores adeno-asociados (AAV) son el vehículo líder para el transporte de genes terapéuticos a células afectadas.

A nivel de investigación básica, trabajamos en la optimización de vectores AAV para incrementar su eficacia y reducir su inmunogenicidad en pacientes.

A nivel traslacional, la investigación está enfocada en el desarrollo preclínico de terapias avanzadas de precisión para hipoacusias hereditarias. 

Para ello colaboramos con varios grupos investigación de referencia nacionales e internacionales en un ambiente altamente multidisciplinar y traslacional. De forma destacada trabajamos con los Dres. Manuel Manrique y Raquel Manrique y su equipo de otorrinolaringología de la CUN, que son referencia internacional en implantes para la pérdida auditiva incluidos niños desde los 6 meses de vida.