GRUPO DE INVESTIGACIÓN EN

Terapia Génica de Enfermedades Hepáticas

"A pesar de los avances realizados en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades hepáticas hereditarias, la traslación clínica de estas estrategias requiere de muchas mejoras que permitan incrementar su eficacia".

DRA. GLORIA GONZÁLEZ ASEGUINOLAZA

El Grupo de Terapia Génica de Enfermedades Hepáticas del Cima centra su investigación en dos líneas:

  • Terapia génica de enfermedades hepáticas raras de origen genético: estudio de enfermedades cuyo origen se encuentra en el hígado y en particular aquellas enfermedades hereditarias que puedan curarse mediante un trasplante hepático. Trabajamos en comprender la fisiopatología de algunas de estas enfermedades raras y en desarrollar nuevas terapias mediante estrategias basadas en la transferencia de genes y en técnica de edición génica que puedan ofrecer soluciones a estas patologías.
     
  • Estudio y desarrollo de nuevos tratamientos para las hepatitis virales crónicas: buscamos profundizare en el conocimiento de la patología asociada a la infección por el virus de la hepatitis B (HBV) y el virus de la hepatitis Delta (HDV) para desarrollar nuevos tratamientos para estas infecciones crónicas.

Para realizar esta investigación nuestro grupo se esfuerza en mejorar de los vehículos de transferencia de genes, gracias a un mejor conocimiento del vector a nivel molecular y de distintos aspectos que afectan su eficacia. Por otro lado, gracia a la utilización de virus adenoasociados como vehículos para transferir genes al hígado desarrollamos modelos animales de ratón que reproducen algunas de las características más importantes en estas enfermedades en humanos.

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Objetivos del Grupo de Investigación en
Terapia Génica en Enfermedades Hepáticas

Adquirir un conocimiento más profundo de las enfermedades genéticas del hígado para mejorar la eficacia de los tratamientos de terapia génica.

Desarrollo de estrategias de edición génica para la hiperoxaluria primaria tipo I.

Desarrollar nuevos modelos animales de infección por hepatitis viral que mejoren el conocimiento de la biología molecular.

Desarrollar nuevos tratamientos antivirales para las enfermedades hepáticas.

Enfermedad prioritaria en nuestro grupo de investigación

Hiperoxaluria

La hiperoxaluria primaria de tipo I (PH1) es el tipo más frecuente de hiperoxaluria.

Es una enfermedad metabólica rara debida a mutaciones en el gen AGXT, que codifica la AGT.

Los pacientes presentan graves daños renales y el único tratamiento curativo es el trasplante.

DEL LABORATORIO AL PACIENTE

Investigación traslacional de vanguardia

Nuestro grupo es parte del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica que cuenta con profesionales fundamentalmente básicos, pero con una visión muy traslacional y que mantienen estrechas colaboraciones con equipos de la Clínica Universidad de Navarra.


Traslación
clínica

Mejora de las terapias desarrolladas para enfermedades genéticas y cáncer para aportar soluciones a los pacientes.


Transferir DNA o RNA in vivo

Implementación de nuevas tecnologías de Terapia Génica mediante el uso de la edición génica o de vectores no virales.


RNAs largos no codificantes (lncRNAs)

Desarrollo de nuevos sistemas de regulación de expresión, así como la identificación de nuevas dianas terapéuticas.

<p>Fachada del Centro de Investigaci&oacute;n M&eacute;dica Aplicada (CIMA)</p>

¿Quiere ayudarnos?

Gracias a la generosidad de muchas personas, el Cima Universidad de Navarra es una realidad que se esfuerza en ofrecer soluciones terapéuticas para lograr una medicina personalizada para los pacientes.

Conozca al equipo investigador

Actividad científica del Grupo de Terapia Génica de Enfermedades Hepáticas