Terapia Génica de Enfermedades Hepáticas
"A pesar de los avances realizados en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades hepáticas hereditarias, la traslación clínica de estas estrategias requiere de muchas mejoras que permitan incrementar su eficacia".
DRA. GLORIA GONZÁLEZ ASEGUINOLAZA
El Grupo de Terapia Génica de Enfermedades Hepáticas del Cima centra su investigación en dos líneas:
- Terapia génica de enfermedades hepáticas raras de origen genético: estudio de enfermedades cuyo origen se encuentra en el hígado y en particular aquellas enfermedades hereditarias que puedan curarse mediante un trasplante hepático. Trabajamos en comprender la fisiopatología de algunas de estas enfermedades raras y en desarrollar nuevas terapias mediante estrategias basadas en la transferencia de genes y en técnica de edición génica que puedan ofrecer soluciones a estas patologías.
- Estudio y desarrollo de nuevos tratamientos para las hepatitis virales crónicas: buscamos profundizare en el conocimiento de la patología asociada a la infección por el virus de la hepatitis B (HBV) y el virus de la hepatitis Delta (HDV) para desarrollar nuevos tratamientos para estas infecciones crónicas.
Para realizar esta investigación nuestro grupo se esfuerza en mejorar de los vehículos de transferencia de genes, gracias a un mejor conocimiento del vector a nivel molecular y de distintos aspectos que afectan su eficacia. Por otro lado, gracia a la utilización de virus adenoasociados como vehículos para transferir genes al hígado desarrollamos modelos animales de ratón que reproducen algunas de las características más importantes en estas enfermedades en humanos.
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Objetivos del Grupo de Investigación en
Terapia Génica en Enfermedades Hepáticas
Adquirir un conocimiento más profundo de las enfermedades genéticas del hígado para mejorar la eficacia de los tratamientos de terapia génica.
Desarrollo de estrategias de edición génica para la hiperoxaluria primaria tipo I.
Desarrollar nuevos modelos animales de infección por hepatitis viral que mejoren el conocimiento de la biología molecular.
Desarrollar nuevos tratamientos antivirales para las enfermedades hepáticas.
Enfermedad prioritaria en nuestro grupo de investigación
Hiperoxaluria
La hiperoxaluria primaria de tipo I (PH1) es el tipo más frecuente de hiperoxaluria.
Es una enfermedad metabólica rara debida a mutaciones en el gen AGXT, que codifica la AGT.
Los pacientes presentan graves daños renales y el único tratamiento curativo es el trasplante.
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Actividad científica del Grupo de Terapia Génica de Enfermedades Hepáticas
Últimas publicaciones científicas
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